GW Pharmaceuticals presenta informes a la FDA sobre fármaco para tratar epilepsia

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La epilepsia es un trastorno neurológico bastante común, que afecta alrededor del 1-2% de la población mundial. Dentro de estos afectados, un 80% es posible de controlar con un tratamiento médico, el resto, el 20% son médicamente refractarios crónicos (no responden al tratamiento convencional), siendo de este grupo un 5-10% candidatos a que se les practique una cirugía para mejorar su condición clínica.

Dentro de la población infantil y juvenil, se estima que 10,5 millones de niños menores de 15 años padecen epilepsia a nivel mundial, lo que representa un 25% del total de la población epiléptica  global.

Dentro de las epilepsias resistentes o refractarias al tratamiento, existen unos cuadros especialmente graves que afectan a la población infantil, como son el síndrome de Dravet, y el síndrome de Lennox-Gastaut .

Programas de ensayos clínicos autorizados por la FDA

Bajo la autorización de la FDA se realizaron varios ensayos clínicos cuyo diseño fue realizado para obtener los datos que aseguren la eficacia y seguridad del uso del medicamento Epidiolex, de la empresa británica GW Pharmaceuticals.

Estos ensayos, posteriormente son evaluados por la FDA y otras entidades reguladoras en todo el mundo, para realizar su aprobación para ser considerado medicamento de prescripción.

Las actuales indicaciones para elección de los grupos a tratar incluyen varios trastornos graves y de muy difícil tratamiento, como son el síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut, complejo de esclerosis tuberosa, y espasmos infantiles.

Los resultados del tratamiento con Epidiolex

La compañía británica GW Pharmaceuticals presenta su fármaco antiepiléptico Epidiolex, derivado del Cannabis sativa, bajo las regulaciones estadounidenses.

Con este objetivo, GW Pharmaceuticals presentó un informe preliminar en marzo del 2016 sobre una sustancia derivada del CBD  que podía frenar los ataques convulsivos mensual de un 39 % de niños con síndrome de Dravet.

Pero los resultados completos, que incluía a un grupo de 120 pacientes que participaron en el estudio, recién fueron publicados en el transcurso de la semana recién pasada.

Los resultados fueron generados a través de un diseño investigativo denominado doble ciego, que corresponde al más riguroso tipo de estudio, pues tanto los individuos participantes del estudio, como tampoco los investigadores saben quién pertenece al grupo control y quién es del grupo experimental.

“Este estudio establece claramente el cannabidiol como un fármaco anticonvulsivo eficaz para este trastorno y este grupo de edad”, expresó el Dr. Orrin Devinsky , investigador y autor principal del estudio, que a su vez es director del Centro de Epilepsia Integral de la Universidad de Nueva York del Centro Médico Langone .

Además dijo: “Sin duda, merece ser estudiado en otros tipos de epilepsia”.

Los datos también evidenciaron que el 5% de los pacientes no volvieron a presentar cuadros convulsivos, mientras que el 43% experimentaron una reducción de sus convulsiones  a la mitad de la frecuencia habitual.

La revista New England Journal of Medicine  publicó recientemente los resultados de un estudio de fase III que demuestra que el  Epidiolex (derivado de cannabidiol) es capaz de reducir significativamente las crisis convulsivas mensuales.

Estos hallazgos son especialmente importantes  para los niños con síndrome de Dravet, que corresponde  a uno de los tipos de epilepsia que mayor refractariedad ofrecen al tratamiento. En estos casos, los niños pueden presentar varias decenas o  incluso cientos, de episodios convulsivos mensuales.

En qué consiste el tratamiento

Este fármaco se administra en forma de jarabe, que corresponde a una forma purificada del cannabidiol (CBD) y con una concentración inferior al 0,1% de tetrahidrocannabinol (THC).

GW busca la aprobación para poder expender como tratamiento para las formas graves de epilepsia conocidas como síndrome de Dravet y el Lennox-Gastaut.

El director médico de GW, Stephen Wright, manifestó que presentarán este fármaco a la Administración de Drogas y Alimentos de E.E.U.U.  (FDA) a mediados del presente año y  posteriormente  en Europa.

Las opiniones de la comunidad médica sobre el Epidiolex

Un editorial realizado en la revista New England Journal of Medicine manifestó sobre este ensayo clínico, que representa “el principio de la evidencia sólida para el uso de cannabinoides en la epilepsia”, posterior a una época llena de estereotipos y debates de índole emocional y legal.

El propio autor del estudio, el profesor Devinsky expresó: “Estos resultados sugieren que Epidiolex puede proporcionar beneficios clínicamente significativos, y espero a la perspectiva de una formulación farmacéutica apropiada estandarizado y probado de cannabidiol disponible como una opción de tratamiento para estos pacientes”.